Zolgensma – побічні ефекти і деякі особливості благодійних зборів

Поділитися:
The following two tabs change content below.

2 мільйони доларів США, або 65 мільйонів гривень: збір коштів на «один укол, який врятує життя» препаратом Zolgensma вирізняється з-поміж усіх інших форм «благодійності» своїм масштабом брехні, цинізму та маніпуляцій. Реальні суми зібраних коштів не знатиме ніхто – як і того, куди їх буде витрачено.

 


 

«Більше чекати не можна!»

 

«Я хочу жити!» – безмовно кричать до пасажирів метро маленькі діти з рекламних плакатів, – «вартість життя – один укол препарату Zolgensma»!

 

Zolgensma збір коштів

На лікування Нікіти збирають 2 мільйони 300 доларів США, на лікування Аделіни – стільки ж, але у гривнях (65 млн. грн.)

 

Якщо ви помітили таку інформацію, значить, за її розміщення вже заплачено гроші, котрі раніше було зібрано у вигляді благодійних пожертв від інших людей. А скільки коштує розміщення оголошення про благодійний збір у вагоні метро? Взяти, наприклад, першу-ліпшу пропозицію від одної київської рекламної агенції:

 

Реклама в метро

Розцінки на розміщення реклами в метро

 

51 тисяча 750 гривень (з урахуванням ПДВ) – стільки коштує виготовлення, монтаж і демонтаж одного сюжету, котрий буде показуватися протягом чотирьох тижнів. Тобто, протягом місяця. Ця сума в рази більше, ніж середньомісячний дохід (стипендія, заробітна плата, пенсія) пересічного пасажира метро, якому пропонують пожертвувати зі свого скромного заробітку на «добру справу». І хтось таки дійсно жертвує…

 

Крім реклами у громадському транспорті, вам траплятиметься маса подібних оголошень у соціальних мережах і навіть у рекламі на YouTube. Всюди – плач хворих дітей та їхніх матерів, мотороші зображення малюків у лікарняних палатах, під крапельницями тощо. І завжди «часу залишилося обмаль», це останній шанс, єдина надія і т.д.

 

Безумовно, дуже шкода дітей, коли вони хворіють. Шкода їхніх батьків. Але не поспішайте віддавати останні гроші, піддаючись емоціям.

 

Невже один «чудодійний» укол зупинить хворобу?

 

Довідково: спинна м’язова атрофія (SMA, СМА; інші назви – хвороба Вердніга-Гофмана, хвороба Кугельберга-Веландера, аміотрофія 5q) – це спадкове захворювання. Воно спричинено генетичним дефектом у гені SMN1, який містить білок SMN, який широко представлений у всіх ядерних клітинах і необхідний для виживання мотонейронів. Низький рівень вмісту білка призводить до втрати функціонування клітин у передньому розі спинного мозку та атрофії м’язів. Втрата мотонейронів і прогресивна атрофія м’язів призводить до ранньої смерті. СМА має різні рівні інтенсивності прояву, для всіх них характерною є прогресивна атрофія м’язів і втрата рухомості. Спершу вражаються проксимальні м’язи та м’язи діафрагми. Інші системи теж можуть бути ураженими, особливо на ранніх формах захворювання.

 

Zolgensma для Аделіни

65 мільйонів гривень на лікування Аделіни

 

Перший препарат для генної терапії СМА в дітей молодше 2-х років – Zolgensma (оназемноген abeparvovec-xioi) було розроблено американською компанією AveXis Inc. 24 травня 2019 р. був схвалений Управлянням санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA). Препарат являє собою суспензію для внутрішньовенного введення.

 

На сьогодні Zolgensma є найдорожчим медичним препаратом у світі. Однократні витрати на ін’єкцію обійдуться у суму від 2 до 5 млн. доларів США.

 

Наразі препарат дозволений у США та ЄС, проте клінічні випробування тривають, і ще не досліджено його ефективність для пацієнтів окремих груп із різними типами СМА. Цим і обумовлено його високу вартість.

 

Zolgensma є аденовірусно-асоційованим векторним генним препаратом, призначеним для лікування педіатричних пацієнтів віком молодше 2 років зі спінальною м’язовою атрофією (СМА) з бі-аллельними мутаціями в гені виживання мотонейронів 1 (SMN1). Препарат призначений для доставки копії гена, що кодує людський білок SMN.

 

Побічні ефекти, про які вам не розповідають

 

Оскільки Zolgensma не включений до переліку медичних препаратів, дозволених для використання в Україні, зауважу, що інструкція з його застосування не є доказом ефективності і безпечності даного фармацевтичного продукту, а тому може розглядатися лише з ознайомчою метою.

 

 

Повний текст (мовою оригіналу) інструкції, складеної компанією-виробником, ви можете вивчити самостійно. А поки зупинимося на окремих моментах. На самому початку інструкції міститься застереження про те, що препарат може викликати гостре тяжке ураження печінки.

 

Далі, у відповідних розділах інструкції докладно розписано про таке:

 

  • гостре тяжке ураження печінки і підвищення амінотрансфераз можливо після введення Zolgensma;
  • пацієнти з наявними ураженнями печінки можуть бути в групі ризику;
  • перед інфузією необхідно оцінити функцію печінки всіх пацієнтів за допомогою клінічного дослідження і лабораторних тестів (в т.ч., на рівень амінотрансфераз (AST) і аланін-амінотрансфераз (ALT), загального білірубіну і протромбінового часу). Призначити системні кортикостероїди всім пацієнтам до і після інфузії Zolgensma. Продовжувати моніторинг функції печінки не менше 3 місяців після інфузії.

 

Застереження щодо використання

 

В інструкції зазначено про обмеження щодо використання:

 

  • безпека і ефективність повторного використання Zolgensma не були оцінені у клінічних випробуваннях.
  • використання Zolgensma у пацієнтів, у яких вже прогресувала СМА (а саме, з повним паралічем кінцівок, постійною залежністю від ШВЛ) не була оцінена клінічно.

 

Одним «рятівним уколом» лікування не завершиться. Препарат може підвищити рівень печінкових ензимів і викликати гостре ураження печінки. Тому всі пацієнти отримуватимуть лікування пероральними кортикостероїдами до і після інфузії Zolgensma та проходити регулярні аналізи крові для відстеження функції печінки. У зв’язку із цим календар вакцинацій дитини повинен бути приведений у відповідність з необхідністю прийому кортикостероїдів.

 

Існує ще одна група серйозних ризиків, про які варто знати. До або після інфузії Zolgensma вірусна респіраторна інфекція (наприклад, застуда, грип або бронхіт) може привести до більш тяжких наслідків.

 

Крім того, препарат може знизити кількість тромбоцитів у крові та підвищити ризик появи синців і кровотеч.

 

«Якщо ти не переглянеш відео, діти загинуть»

 

На одному з веб-сайтів, який належить українському благодійному фонду, нам дають зрозуміти, що хворі діти зі СМА лікуються переглядами відео та підписанням петицій. І одразу погрожують: «В Україні можуть загинути 200 дітей, якщо ти не переглянеш це відео».

 

Маніпулювання почуттям провини

Типовий приклад маніпулювання емоційною сферою

 

Це яскравий приклад того, що називається маніпулювання почуттям провини. Прийом підступний, цинічний, але дієвий.

 

В оголошенні, де нас закликають врятувати життя Маріанні, так і написано: «в метро кожен день 1 мільйон 300 тисяч пасажирів, і якщо кожен з нас не буде байдужим і відправить хоча б по 50 гривень…». Отже, хто вміє рахувати, розуміє їхні апетити: вони хочуть 65 мільйонів гривень.

 

Zolgensma для Маріанни

На лікування Маріанни, якщо вірити написаному, зібрано 938 тис. грн. Але це не відображає навіть приблизного розміру реальної суми

 

І всі навколо їм щось винні, і держава нічого не робить… Тим не менше, щомісяця вони платять по 51 тис. грн. за розміщення цієї інформації у громадському транспорті, яким користуються геть не мільйонери.

 

Якщо ви вважаєте, що це нормально, коли люди, котрі й так рахують кожну копійчину, відривають від своєї сім’ї гроші та перераховують невідомо кому і на що – будь ласка, жертвуйте. Продовжуйте в тому ж дусі.

 

Діти зі СМА народжувалися і помирали в усі часи. Так було і так буде. Просто раніше ніхто не додумався, що можна організувати безкінечні збори грошей, розповідаючи про «один рятівний укол» диво-препарату.

 

Після введення Zolgensma лікування не припиняється. Не буде такого, що дитина миттєво одужає та в неї відновляться всі моторні функції. А це потребує в подальшому періодичного введення інших препаратів, які теж коштують недешево, наприклад, Спінрази. Далі будуть нові витрати на тривалий курс реабілітації, в тому числі на відновлення функцій печінки. Як показали клінічні дослідження компанії-виробника AveXis Inc., виживають не всі пацієнти. Але «волонтери» благодійних фондів про це вам не скажуть.